-FDA로부터 두 번째 획기적 치료제로 지정-

미 식약국(FDA)은 오늘 ‘임브로비카(Imbruvica, ibrutinib)’를 공격성 희귀혈액암인 외투세포림프종(MCL)환자 치료에 사용하는 것을 승인했다.

MCL은 희귀 비호지킨림프종으로 미 비호지킨림프종의 6%를 차지한다. MCL 진단을 받았을 때에는 이미 림프절, 골수 등 다른 기관에 퍼진 후인 경우가 대다수이다.

임브로비카는 한 번이라도 전에 치료를 받은 적이 있는 MCL 환자를 대상으로 한 것이다. 이 약은 암 복제 및 전이에 필요한 효소를 억제한다. 임브로비카는 세 번째로 승인된 MCL 치료제이다. 이 외 두 약은 벨케이드(Velcade (2006))와 레블리미드(Revlimid (2013))이다.

‘임브로비카’의 승인은 희귀병 치료제에 대한 접근성을 높이려는 FDA의 의지를 보여주는 예라 할 수 있다. FDA는 약의 개발, 검토, 승인과정을 가속화하기 위해 회사와 공조하고 있고, ‘획기적 치료제 지정’ 프로그램이 이를 잘 보여준다.

임브로비카는 FDA로부터 획기적 치료제로 지정된 두 번째 약이다. 2012년 7월 통과된 FDA 안전 및 혁신법로 FDA는 스폰서의 요청이 있을 시, 심각한 질환이나 치사성 질환 치료에 있어 기존의 약보다 획기적 발전을 이뤘다는 임상적 증거가 있을 경우 그 약을 획기적 치료제로 지정할 권한이 생겼다.

FDA는 시간이 대폭 단축된 승인 프로그램을 통해 임브로비카를 승인했다. 승인 단축 덕분에 환자들은 제약사가 확인 임상시험 수행 중에도 전도유망한 신약에 접근할 수 있게 됐다.

임브로비카의 빠른 승인은 111명의 환자를 대상으로 한 임상시험 결과로 가능했다. 66% 환자의 암이 줄어들었거나 사라졌다. 아직 생존율이나 질병관련 증상의 개선에 관해서는 확증되지 않았다.